贝叶斯临床试验中的信息借用：稳健混合先验的调优参数选择
统计方法学
2025-11-17 v2
摘要
近年来，临床试验设计中借用外部数据的做法有所增加。在贝叶斯框架中，这通过指定信息性先验分布来实现。为了减轻外部数据与当前数据之间潜在不一致性（偏差）的影响，已经提出了稳健方法。其中一种方法是稳健混合先验，它由信息性先验和更分散的先验混合而成，从而产生动态借用。该先验需要选择四个量：混合权重、均值、离散度和稳健分量的参数形式。为了应对选择这些量所带来的挑战，我们对它们在单臂和混合对照试验（以正态终点为例）中对特定操作特性的影响进行了逐案例研究。发现所有四个量都对操作特性有强烈影响。正如已知的，稳健分量的方差与稳健性相关。然而，较少为人知的是，其位置可能对检验和估计误差产生严重影响。此外，权重选择的影响与稳健分量的位置和方差密切相关。我们为稳健分量参数、先验权重、该分量的替代函数形式的选择以及评估操作特性的考虑因素提供了建议。
引用
@article{arxiv.2412.03185,
title = {Information borrowing in Bayesian clinical trials: choice of tuning parameters for the robust mixture prior},
author = {Vivienn Weru and Annette Kopp-Schneider and Manuel Wiesenfarth and Sebastian Weber and Silvia Calderazzo},
journal= {arXiv preprint arXiv:2412.03185},
year = {2025}
}