利用外部证据进行有效临床试验设计的保守方法
统计方法学
2023-09-21 v4 应用统计
摘要
由于担心不良的先验概率可能导致糟糕的决策，临床假设的先验概率尚未被系统地用于临床试验设计。为解决这一担忧，本文阐述了一种保守的贝叶斯试验设计方法，要求主要试验结局的操作特征强于先验。该方法是对当前贝叶斯设计方法的补充，其通过定义与离散设计先验相称的样本量来防范先验-数据冲突。该方法在伦理上是可取的，因为它要求设计适合于达到预先设定的临床均衡偏倚不平衡水平。本文讨论了实际示例，说明了具有二分类或时间-事件终点的试验设计。研究表明，II期研究样本量的适度增加可为“继续/终止”临床开发决策提供强有力的总体证据。发现成组序贯验证性设计所提供的阴性证据水平可忽略不计，这凸显了以非绑定无效性准则补充有效性边界的重要性。
引用
@article{arxiv.2211.02381,
title = {A Conservative Approach to Leveraging External Evidence for Effective Clinical Trial Design},
author = {Fabio Rigat},
journal= {arXiv preprint arXiv:2211.02381},
year = {2023}
}
备注
13 pages, 3 color figures, 4 tables