关于两臂临床试验设计中外部控制信息借用的原则性 I 型错误率膨胀
统计方法学
2025-08-25 v1
摘要
外部信息借用常被考虑到提高临床试验的效率。贝叶斯方法通过指定信息先验分布来借用此类外部信息。此程序的一个潜在问题是，外部信息与当前信息可能存在冲突，但此类不一致可能无法事先预测。通常会提出稳健的先验选择来限制在此类情况下对操作特征（OCs）的极端恶化。然而，仍存在权衡，且一般情况下，如果需要严格控制 I 型错误率（TIE），则不可能实现功效提升。在此背景下，对 TIE 率膨胀的原则性依据可能是有趣的。本文我们关注两臂试验，重点探讨外部/历史性控制信息的借用。我们研究频繁主义 OCs 的权衡，并提出一种可解释的方法用于外部信息借用。该方法分析性地将观察到的潜在先验-数据冲突与 TIE 率膨胀和功效损失的容忍度联系起来。该方法不依赖于稳健的先验指定，而可解释为在可用信息先验下的贝叶斯检验阈值的自适应选择。本文提供了针对正态分布和二项分布的结果的发展。
引用
@article{arxiv.2508.16348,
title = {Principled type I error rate inflation in two-arm clinical trial designs with external control information borrowing},
author = {Silvia Calderazzo and Manuel Wiesenfarth and Vivienn Weru and Annette Kopp-Schneider},
journal= {arXiv preprint arXiv:2508.16348},
year = {2025}
}