不同非信息先验规范对贝叶斯比例优势模型影响评估：来自随机对照试验的模拟研究
统计方法学
2025-07-30 v1
摘要
背景：序数结果将多个有区别的有序患者状态合并为单个终点，在临床试验中常使用比例优势 (PO) 模型进行分析。采用贝叶斯方法时，针对固定设计或自适应设计中早期停机决策，'非信息先验'的影响并不明确。方法：本研究在固定设计和带有早期停机规则的自适应设计两个情境下，比较了贝叶斯 PO 模型中不同非信息先验规范的影响。我们进行了大规模模拟研究，变更效应大小、样本量、类别数量和对照组概率的分布。结果：我们的发现表明，先验规范的选择可能在治疗效应估计中引入偏差，特别是当对照组概率呈右偏分布时。R 方先验规范导致偏差最小，且在存在治疗效应时更可能正确地提前停机。然而，当对照组概率呈U型分布且存在早期停机规则时，此规范表现出更大的偏差。当对照组概率呈右偏分布时，集中参数接近零的 Dirichlet 先验导致偏差最小，但在无治疗效应且存在早期停机规则时，更可能错误地优势停机。结论：在具有序数结果的贝叶斯自适应试验中，对非信息先验的规范对治疗效应估计和早期停机决策具有影响。我们建议根据对照组概率的可能分布谨慎选择先验，并进行先验敏感性分析。
引用
@article{arxiv.2507.21491,
title = {Evaluating the effect of different non-informative prior specifications on the Bayesian proportional odds model in randomised controlled trials: a simulation study},
author = {Chris J. Selman and Katherine J. Lee and Michael Dymock and Ian C. Marschner and Steven Y. C. Tong and Mark Jones and Robert K. Mahar},
journal= {arXiv preprint arXiv:2507.21491},
year = {2025}
}