随机对照试验中顺序结局的透明总体水平汇总测度的模型辅助贝叶斯估计量

在随机对照试验中，顺序结局通常比二分类结局具有更高的统计效率。顺序结局的治疗效果通常通过比例优势模型中的优势比来描述，但当比例优势假设被违反时，这种汇总测度在其对顺序结局各组成部分的侧重方面缺乏透明度。我们为此类结局提出了多种完全透明的汇总测度，包括“加权几何平均”优势比和相对风险，以及“加权平均”风险差。我们还基于非比例优势模型，开发并评估了针对这些总体水平汇总测度的高效模型辅助贝叶斯估计量，这些模型通过贝叶斯自助法促进了带有边际化的协变量调整。我们提出了一种加权方案，该方案具有吸引人的不变性，包括对有序结局是从最好到最差还是从最差到最好排序的不变性。通过计算机模拟，我们表明基于所提出的总体水平汇总测度的比较检验相对于传统的比例优势方法表现良好。我们还报告了对 COVID-OUT 试验的分析，该试验显示了非比例优势的证据。