评估贝叶斯累积逻辑模型在随机对照试验中的性能：一项模拟研究
统计方法学
2025-07-30 v1
摘要
背景：比例 odds (PO) 模型是随机对照试验中有序结果的最常用分析方法。尽管在 PO 假设偏离时所获得的参数估计可解释为平均 odds 比，但它们可能掩盖了在有序类别分布中不同 treatment effects 的差异。已存在对 PO 模型的扩展方法，本工作评估了这些方法在偏离 PO 假设情况下的性能。方法：我们通过蒙特卡洛模拟评估了四种处理有序结果的建模方法的偏差、覆盖率和均方误差。具体而言，对模拟的有序结果数据拟合了独立 logistic 回归模型、PO 模型以及受约束和非约束的部分比例 odds (PPO) 模型。模拟数据旨在代表一系列情景下的假设性两臂随机对照试验。此外，我们报告了一起采用多个次级有序终点的数据研究；澳大利亚-新西兰 COVID-19 试验。结果：当数据在 PO 条件下生成时，PO 模型表现最佳，如预期；但在存在非 PO 且特别是 effect size 和类别数增加时，可能导致偏差和较差覆盖率。使用非 PO 条件下估计的非约束 PPO 和独立 logistic 回归模型的 odds 比 (OR) 估计在大多数情景下偏差可忽略且覆盖率良好。非约束 PPO 模型在某些类别中数据稀疏时表现不足。结论：虽然 PO 模型在 PO 成立时有效，但非约束 PPO、受约束 PPO 和 logistic 回归模型在非 PO 条件下提供了无偏且高效的估计。
引用
@article{arxiv.2507.21473,
title = {Evaluating the performance of Bayesian cumulative logistic models in randomised controlled trials: a simulation study},
author = {Chris J. Selman and Katherine J. Lee and Steven Y. C. Tong and Mark Jones and Robert K. Mahar},
journal= {arXiv preprint arXiv:2507.21473},
year = {2025}
}