一种面向有序结局的贝叶斯成组序贯设计框架
统计方法学
2022-06-10 v3
摘要
有序结局在临床研究中十分普遍。例如，对于 COVID-19，最常用的结局是 7 点有序量表。另一个例子是在 II 期癌症研究中，疗效常基于实体瘤反应的四个类别（完全缓解、部分缓解、疾病稳定、进展）作为有序变量评估，尽管实践中常采用二分类方法。然而，除 Whitehead 等（1993, 2017）、Jaki 等（2003）等少数工作外，针对有序结局的设计仍然匮乏。本文提出一种基于贝叶斯方法的通用成组序贯框架，涵盖三种方法：基于比例优势模型（PO）、基于非比例优势模型（NPO）以及基于 PO/NPO 切换模型的设计，使所提方法具有通用性以应对多种场景。我们进行了大量模拟以展示所提方法的良好性能，并开发了 R 包 BayesOrdDesign。
引用
@article{arxiv.2108.06568,
title = {A Bayesian group sequential schema for ordinal endpoints},
author = {Chengxue Zhong and Haitao Pan and Hongyu Miao},
journal= {arXiv preprint arXiv:2108.06568},
year = {2022}
}
备注
29 pages, 4 figures