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用于二期 basket 试验的贝叶斯局部可交换性设计

统计方法学 2022-07-13 v2 应用统计

摘要

我们基于篮子(疾病类型)之间的局部多源可交换性假设,提出了一种用于二期 basket 试验设计与监测的信息借用策略。在我们提出的局部-MEM 框架中,信息借用仅允许在局部发生,即在响应率相似的篮子之间,且信息借用的量由响应率相似程度决定,而被认为不相似的篮子不允许共享信息。我们使用所提出的策略构建了二期 basket 试验的两阶段设计。在多种模拟场景下,将所提方法与竞争的贝叶斯方法以及 Simon 两阶段设计进行比较。我们证明所提方法能够将族wise第一类错误率维持在合理水平,并且与 Simon 两阶段设计相比具有令人满意的篮子wise功效。此外,与现有贝叶斯方法相比,我们的方法在计算上高效,因为感兴趣的 posterior 轮廓可以显式推导而无需采样算法。

关键词

引用

@article{arxiv.2108.05127,
  title  = {Bayesian local exchangeability design for phase II basket trials},
  author = {Yilin Liu and Michael Kane and Denise Esserman and Ondrej Blaha and Daniel Zelterman and Wei Wei},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2108.05127},
  year   = {2022}
}

备注

22 pages, 5 figures, 5 tables. Stat Med. 2022 Jul 1. Epub ahead of print. PMID: 35777367