面向篮式试验的鲁棒贝叶斯层次模型：实现毒性与疗效的联合评估
应用统计
2025-05-16 v1 统计方法学
摘要
篮式试验因其同时评估多个患者亚组的效率而日益受到关注。既往进行的篮式试验主要聚焦于建立治疗的早期疗效，但持续监测毒性仍是必不可少的。在本文中，我们提出两种贝叶斯层次模型，实现对毒性和疗效的双变量分析，同时考虑患者亚组间治疗效应的异质性。具体而言，一种模型假设亚组特有的毒性和疗效治疗效应作为参数向量是可交换或不可交换的；另一种模型允许毒性或疗效参数针对亚组是可交换或不可交换的。双变量可交换性和非可交换性分布引入治疗效应之间的相关参数，同时我们规定仅当毒性或疗效参数为可交换时，相关参数为零。模拟结果表明，与标准贝叶斯层次模型和单独分析相比，我们的模型在不同情景下表现出稳健性，尤其在亚组特有效应在毒性或疗效上为可交换时，能产生更高的检验功效。当毒性和疗效效应之间存在显著相关性时，我们的方法相较于分部分别分析疗效和毒性的替代方法，具有更小的误差率和更大的检验功效。
引用
@article{arxiv.2505.10317,
title = {Robust Bayesian hierarchical models for basket trials enabling joint evaluation of toxicity and efficacy},
author = {Zhi Cao and Pavel Mozgunov and Haiyan Zheng},
journal= {arXiv preprint arXiv:2505.10317},
year = {2025}
}