基于单样本 Mantel-Haenszel 过程的篮式试验频率学分析
统计方法学
2023-02-17 v1
摘要
近年来分子靶向肿瘤药物研发的重大进展要求早期临床试验方法学的新范式，使我们能够同时且高效地评估多个亚型的有效性。篮式试验的概念为实现这一需求而受到广泛关注，其在被称为篮的各亚型间借用信息。贝叶斯方法自然适用于此目的，事实上现有多数提案都依赖于它。另一方面，它需要复杂的建模，且未必能在名义水平上控制第一类错误概率。本文中，我们基于单样本 Mantel-Haenszel 过程，依托在篮间共同治疗效应假设下借用信息的极简思想，发展了 purely frequentist 的篮式试验方法。我们证明了所提估计量在大层限与稀疏数据限两种极限模型下一致（双重一致），并提出了双重一致方差估计量。即便共同治疗假设被违背，所提 Mantel-Haenszel 估计量仍可解释。由此，我们得以以验证性方式设计篮式试验。我们还提出了一种信息准则方法以识别有效的篮子类集。
引用
@article{arxiv.2302.08308,
title = {Frequentist analysis of basket trials with one-sample Mantel-Haenszel procedures},
author = {Satoshi Hattori and Satoshi Morita},
journal= {arXiv preprint arXiv:2302.08308},
year = {2023}
}