篮式试验的增强二元方法（ABBA）

在多个临床领域，传统临床试验常使用响应结局，即涉及将连续指标二值化的复合终点。一种此前已被提出的增强二元方法在保留原始响应结局的同时提升了统计功效。该方法利用未二值化组分中的信息来提升功效。我们将该方法扩展至篮式试验，后者在许多临床领域正日益流行。对于使用响应结局的临床领域，我们提出了新的增强二元篮式试验方法（ABBA），通过借用子试验间的治疗效应信息来提高效率。该方法在潜变量框架下开发，采用贝叶斯层次建模方法。我们通过在各种模拟场景下分析点估计和可信区间来研究所提方法的性质，并将其与假设二元结局的标准篮式试验分析进行比较。当治疗效应在各子试验间一致时，我们的方法使后验分布的对数优势比的高密度区间缩小了95%，并提升了统计功效。我们使用来自风湿病学的两项临床试验的真实数据来说明我们的方法。