基于功效先验的篮子试验设计
统计方法学
2024-02-16 v2
摘要
在篮子试验中，一种治疗方法在多个亚组中进行研究。它们主要作为具有二值终点的单臂试验用于肿瘤学的早期临床阶段。对于其分析，主要建议使用贝叶斯方法，因为它们允许基于亚组间观测到的相似性进行部分信息共享。Fujikawa 等人（2020）提出了一种使用经验贝叶斯方法的方法，该方法基于亚组后验分布之间的 Jensen-Shannon 散度导出的易于解释的权重实现灵活共享。我们表明该设计与功效先验方法密切相关，并利用功效先验文献中的方法研究了 Fujikawa 设计的几种修正。在 Fujikawa 的设计中，两个篮子之间共享的信息量仅由它们的两两相似性决定，我们还讨论了在计算共享权重时考虑所有篮子结果的扩展。我们的比较研究结果表明，功效先验设计在一系列不同情景下具有与全贝叶斯设计相当的性能。同时，功效先验设计计算成本低廉，甚至在某些设定下允许对操作特征进行解析计算。
引用
@article{arxiv.2309.06988,
title = {A basket trial design based on power priors},
author = {Lukas Baumann and Lukas Sauer and Meinhard Kieser},
journal= {arXiv preprint arXiv:2309.06988},
year = {2024}
}