基于效用的 Fujikawa 篮子试验设计优化——一项比较研究的预设方案
统计方法学
2024-05-20 v2 应用统计
摘要
篮子试验设计是一种主方案,其中在同一患者队列的多个分层中测试相同的疗法。许多篮子试验设计实现了借用机制。这些机制允许在相似的分层之间共享信息,目的是在响应分层中增加功效,同时将 I 类错误膨胀限制在可承受的阈值内。这些借用机制可以使用数值调整参数进行调节。这些调整参数的最优选择是研究的课题。在一项使用模拟和数值计算的比较研究中,我们计划研究使用效用函数来量化功效与 I 类错误膨胀之间的折衷,以及使用数值优化算法来优化这些函数。本文档是这项比较研究的方案,根据模拟研究预设的 ADEMP 方案定义了研究的每一步。
引用
@article{arxiv.2403.02058,
title = {Utility-based optimization of Fujikawa's basket trial design -- Pre-specified protocol of a comparison study},
author = {Lukas D Sauer and Alexander Ritz and Meinhard Kieser},
journal= {arXiv preprint arXiv:2403.02058},
year = {2024}
}
备注
26 pages, 1 figure; updated content in reaction to anonymous review: new section "Methodology of utility functions in basket trial designs", discussion of literature and four new scenario sets in section "Outcome scenarios", two new algorithms and detailed explanation in section "Optimization algorithms", new section "Discussion", further minor changes