基于分布差异的篮式试验中患者亚组间信息借用

篮式试验已成为肿瘤学中一类在多个患者亚组中同时评估新疗法的高效新方法。本文将关键思想扩展到肿瘤学以外的疾病领域，针对具有连续终点的随机、安慰剂对照篮式试验开发了一种稳健的贝叶斯方法，以在具有相似治疗效应的子试验之间实现信息借用。在调整协变量后，来自互补子试验的信息可表示为所考虑子试验 underlying 参数的 commensurate 先验。我们提出使用分布差异来刻画子试验间的可交换性，并通过置于先验精度因子上的 spike-and-slab 先验实现适当的信息借用。当篮式试验至少包含三个子试验时，点对点借用的 commensurate 先验根据由成对差异度量转换得到的权重组合为一个边际预测先验。以此方式，仅利用具有最可交换治疗效应的子试验的信息。边际预测先验由当前子试验数据更新为稳健后验，以辅助决策。所提方法的操作特性通过受慢性病真实篮式试验启发的模拟进行评估。与其他选定的贝叶斯分析模型相比，所提方法在以下方面具有优势：（i）识别最可交换的信息来源，以及（ii）衡量从特定子试验借用的程度。数值结果还表明，我们的方法可提高估计的精度，并潜在地提高假设检验的统计功效。