基于贝叶斯分层可调随机分区在自适应富集试验中识别治疗效应异质性
统计方法学
2026-03-06 v2 应用统计
摘要
治疗效应异质性指治疗效果在不同亚组之间的系统性差异。越来越需要开展旨在探讨治疗效应异质性并估计亚组特定反应的临床试验。尽管已提出了多种统计方法来解决此问题，但基于分区的方法往往依赖于辅助分析，忽视模型不确定性，或施加僵化的借强度。我们提出了贝叶斯分层可调随机分区 (BHARP) 模型，这是一个自包含的框架，应用有限混合模型，其中组件数目为未知，以探索分区空间并考虑模型不确定性。BHARP 模型联合估计亚组特定效应和异质性模式，根据簇内内禀性自动调整借强度，而无需手动校准。通过量身定制的可逆跳跃马尔可夫链蒙特卡洛抽样器来执行后验抽样，以适用于临床试验中基于分区的信息借用。跨各种治疗效应异质性模式的仿真研究表明，BHARP 模型在准确度和精确度方面优于常规和先进方法。我们展示了 BHARP 模型在探索体力活动干预针对 2 型糖尿病患者的多臂自适应富集试验中的实用性。
引用
@article{arxiv.2508.16523,
title = {Identifying Treatment Effect Heterogeneity with Bayesian Hierarchical Adjustable Random Partition in Adaptive Enrichment Trials},
author = {Xianglin Zhao and Shirin Golchi and Jean-Philippe Gouin and Kaberi Dasgupta},
journal= {arXiv preprint arXiv:2508.16523},
year = {2026}
}