可观测治疗异质性下用于优效与劣效决策的贝叶斯多元逻辑回归

治疗的效果可能在具有不同特征的个体间存在差异。解决此类治疗异质性对于考察具有特定特征的患者是否可能从新治疗中获益至关重要。本文提出一种新颖的贝叶斯方法，用于在具有多元二值响应和治疗异质性的随机对照试验背景下进行优效决策。该框架基于三个要素：a) 基于 Pólya-Gamma 展开的贝叶斯多元逻辑回归分析；b) 将所得回归系数转换至更直观的多元概率尺度（即成功概率及其差值）的变换过程；c) 具有预设决策错误率、用于治疗的相容决策程序。文中包含了在非信息先验分布下进行先验样本量估计的程序。数值评估表明，基于先验样本量估计的决策在试验总体及亚群中均产生了预期的错误率。此外，当样本量足够大时，平均和条件治疗效应参数均可无偏估计。利用国际卒中试验（International Stroke Trial）数据集进行的示例揭示出卒中患者中存在异质性效应的趋势：若分析仅限于平均治疗效应，这一现象本会被遗漏。