多臂试验中的患者分层：一种基于贝叶斯轮廓回归的两阶段流程
统计方法学
2023-02-24 v1 应用统计
摘要
精准医学是一个新兴领域，它考虑个体异质性以指导更好的临床实践。在临床试验中，治疗效应异质性的评估是重要组成部分，近来许多统计方法被提出用于基于此类异质性将患者分层为不同亚组。然而，为此目的开发的现有方法大多聚焦于二分类治疗情形，不能直接应用于多臂试验。本文考虑多臂试验设置中的患者分层问题，并在贝叶斯非参数框架内提出一种两阶段流程。具体而言，我们首先使用贝叶斯加性回归树（BART）预测每位患者在不同治疗选项下的潜在结局（治疗反应），然后利用贝叶斯轮廓回归根据患者的基线特征和预测的潜在结局将患者聚类为亚组。我们进一步将变量选择流程嵌入所提框架，以识别主动“驱动”聚类结构的患者特征。我们进行模拟研究以检验所提方法的性能，并将其应用于一项英国的多臂献血试验进行演示，其中我们的方法揭示了五个具有临床意义的供者亚组。
引用
@article{arxiv.2302.11647,
title = {Patient stratification in multi-arm trials: a two-stage procedure with Bayesian profile regression},
author = {Yuejia Xu and Angela M. Wood and Brian D. M. Tom},
journal= {arXiv preprint arXiv:2302.11647},
year = {2023}
}