临床试验中从历史数据动态借用信息的弹性先验方法
统计方法学
2020-12-15 v2
摘要
历史数据和真实世界证据的使用在提高临床试验效率方面具有巨大潜力。一个主要挑战是如何在保持合理一类错误的同时有效地从历史数据中借用信息。我们提出弹性先验方法来应对这一挑战并实现动态信息借用。与现有方法不同，该方法通过弹性函数（定义为历史数据与试验数据之间一致性度量的单调函数）引入临床有意义差异这一公认概念，主动控制动态信息借用行为和一类错误。弹性函数的构建满足研究人员或监管机构预先指定的一组信息借用约束，从而使得当历史数据与试验数据一致时先验借用信息，而在不一致时不借用信息。如此，弹性先验提高了检验效能并降低了数据窥探和偏倚的风险。弹性先验具有信息借用一致性，即当历史数据与试验数据不一致时渐近地将一类和二类错误控制在名义水平，这是弹性先验方法独有的特性。我们评估有限样本特性的模拟研究证实，与现有方法相比，弹性先验具有更好的一类错误控制并给出有竞争力或更高的检验效能。
引用
@article{arxiv.2009.06083,
title = {Elastic Priors to Dynamically Borrow Information from Historical Data in Clinical Trials},
author = {Liyun Jiang and Lei Nie and Ying Yuan},
journal= {arXiv preprint arXiv:2009.06083},
year = {2020}
}