用于治疗效果异质性估计的随机试验与真实世界数据的弹性整合分析
统计方法学
2022-11-30 v3
摘要
我们提出一种基于检验的弹性整合分析方法，结合随机试验与真实世界数据，利用一组已知效应修正因子来估计治疗效果异质性。当真实世界数据不存在偏倚时，我们的方法合并试验与真实世界数据以实现高效估计。利用试验设计，我们构建了一个检验以决定是否使用真实世界数据。我们刻画了在局部备择假设下该基于检验的估计量的渐近分布。我们提供了一种数据自适应过程来选择检验阈值，该阈值可保证最小的均方误差，以及一个具有良好有限样本覆盖性质的弹性置信区间。
引用
@article{arxiv.2005.10579,
title = {Elastic Integrative Analysis of Randomized Trial and Real-World Data for Treatment Heterogeneity Estimation},
author = {Shu Yang and Chenyin Gao and Donglin Zeng and Xiaofei Wang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2005.10579},
year = {2022}
}