混合非信息先验与信息先验模型辅助剂量插入设计
统计方法学
2026-02-23 v1 应用统计
摘要
在肿瘤 I 期试验中，模型辅助设计日益受到青睐，因为它们能够在不断积累的安全数据基础上实现自适应且操作上简单的剂量调整，从而引发剂量递增方法的范式转变。在实践中，可能需要考虑在试验进行中插入一个新的剂量水平，以检查更安全的剂量和/或收集更具信息性的疗效数据。在本研究中，我们在模型辅助框架下，研究当试验进行中添加新剂量水平时，如何改进剂量分配和选择最大容忍剂量（MTD）或最佳生物学剂量（OBD），通过将信息先验分配给插入的剂量。我们提出了一种混合设计，该设计在试验启动时使用非信息模型辅助设计，并在剂量插入后仅针对新添加的剂量应用信息先验扩展。此外，为了解决潜在的骨架误指定问题，我们提出了两种自适应扩展：(i) 一种在线加权方法，通过时间更新骨架；(ii) 一种贝叶斯混合方法，通过稳健地组合多个候选骨架。我们通过仿真研究来评估所提出的方法。
引用
@article{arxiv.2602.17995,
title = {Hybrid Non-informative and Informative Prior Model-assisted Designs for Mid-trial Dose Insertion},
author = {Kana Yamada and Hisato Sunami and Kentaro Takeda and Keisuke Hanada and Masahiro Kojima},
journal= {arXiv preprint arXiv:2602.17995},
year = {2026}
}