加速 BOIN 设计的提出及其应用的便利化
定量方法
2023-09-19 v1 计算工程、金融与科学
应用统计
摘要
目的：在日本数据科学圆桌会议讨论中，曾出现因相较 3+3 设计延长了研究周期且增加了样本量而拒绝采用 BOIN 设计的情况。我们提出一种加速 BOIN 设计，旨在以与 3+3 设计相当的进度完成临床 I 期试验。此外，我们介绍了如何在我们公司内部应用 BOIN 设计——该公司绝大多数临床肿瘤剂量递增试验主要使用 3+3 设计。方法：加速 BOIN 设计可通过为现有 BOIN 框架设置高效的终止标准来适配。我们的方案是：若当前剂量下可评估患者数达到 6 且决策为下一队列仍停留于当前剂量，则终止剂量递增研究。此外，对于较低剂量水平，当非临床研究未显示安全性顾虑时，考虑小于 3 的队列规模或是可行的。我们通过案例研究演示加速 BOIN 设计，随后通过模拟研究评估所提设计的性能。结果：模拟研究中，加速 BOIN 设计与标准 BOIN 设计在正确 MTD 选择率上的平均差异为 -2.43%；与标准 BOIN 设计相比，加速 BOIN 设计的平均研究周期缩短 14.8 个月，平均样本量减少 9.22 个月。结论：我们认为所提加速 BOIN 设计不仅具有更优的运作特征，且能使研究以与 3+3 设计同样快的速度完成。
引用
@article{arxiv.2309.08616,
title = {Introduction of accelerated BOIN design and facilitation of its application},
author = {Masahiro Kojima and Wu Wende and Henry Zhao},
journal= {arXiv preprint arXiv:2309.08616},
year = {2023}
}