时间离散试验与随机化：成功率与设计强度

我们考虑以下比较疗效情景：对于特定医疗条件，存在两种治疗方案。随机实验显示第一种治疗方案的疗效平淡，而非随机化研究显示第二种治疗方案的成功率显著更高。仅凭这两个研究（包括设计细节）的人们会如何正当地选择第二种治疗方案而非第一种治疗方案？这种情况在现实中存在，值得深入研究。我们以治疗克隆汉病（Crohn's disease）的研究为例。为帮助解决这些证据不对称的问题，我们做出了三个贡献并应用于我们的案例。首先，我们展示了在存在异质效应的情况下，如何超过随机试验中发现的成功率。其次，我们证明了在将研究结果运输到更广泛人群以制定干预政策时，故意的治疗分配比随机化更高效。最后，我们提供了时间离散设计近似于随机试验的正式条件，并引入了一种新颖的设计参数来告知研究人员该近似程度的强度。总体而言，结果表明尽管随机化当然提供了特殊优势，但诸如时间离散设计等其他研究设计也具有各自的优势，并且可以产生有价值的证据以指导治疗决策和干预政策。