贝叶斯回归间断设计：将临床知识纳入初级保健数据的因果分析

回归间断（RD）设计是一种准实验设计，通过利用自然发生的治疗规则来估计治疗的因果效应。它可应用于任何根据与连续变量相关的预设规则实施特定治疗或干预的情境。此类阈值在初级保健药物处方中很常见，RD 设计可用于估计药物在一般人群中的因果效应。此类结果随后可与随机对照试验（RCTs）获得的结果进行对比，并基于更现实且成本更低的情境为处方政策和指南提供信息。本文聚焦于他汀类药物（一类降胆固醇药物），然而，只要其他药物也是根据预设指南开具处方，该方法论亦可应用于许多其他药物。英国国家医疗服务体系（NHS）指南规定，他汀类药物应开具给 10 年心血管疾病风险评分超过 20% 的患者。如果我们考虑评分接近该阈值的患者，我们会发现风险评分本身及其测量均存在随机变异元素。因此，我们可以将该阈值视为一种随机化装置，将处方分配给刚好高于阈值的个体，而拒绝给刚好低于阈值的个体。因此，我们实际上是在阈值附近区域复制了 RCT 的条件，从而消除或至少减轻了混杂因素。我们将 RD 设计置于条件独立性的框架下，这阐明了将其应用于数据所需的假设，并明确了其与工具变量的联系。此外，我们拥有关于他汀类药物处方预期效应大小的特定情境知识，因此能够通过对因果参数设定信息先验，将其纳入贝叶斯模型中。