BOP2-TE：用于联合监测疗效和毒性的贝叶斯最优 II 期设计
统计方法学
2024-08-13 v1
摘要
我们提出一种贝叶斯最优 II 期设计，用于联合监测疗效和毒性，称为 BOP2-TE，以提高 BOP2 设计（由 Zhou 等人于 2017 年提出）的运行特征。BOP2-TE 采用 Dirichlet-多项分布模型联合建模毒性和疗效端点的分布，基于毒性和无效性的后验概率进行 go/no-go 决策。与原始 BOP2 和其他现有设计相比，BOP2-TE 的优势在于，在治疗有毒且无效、有效但有毒或安全但无效的情况下，能够提供严格的类型 I 错误控制；同时在治疗有效且安全时优化功效。因此，BOP2-TE 增强了试验的安全性和有效性。我们还探讨将 BOP2-TE 纳入用于剂量优化的多剂量随机化试验中，并考虑将 I 期剂量寻找与 II 期随机化剂量优化无缝集成的设计。BOP2-TE 使用便捷，因为其决策边界可在试验开始前确定。仿真结果表明，BOP2-TE 具备理想的运行特征。我们已开发了一个用户友好的 Web 应用程序作为 BOP2 应用的一部分，可在 www.trialdesign.org 上免费获取。
引用
@article{arxiv.2408.05816,
title = {BOP2-TE: Bayesian Optimal Phase 2 Design for Jointly Monitoring Efficacy and Toxicity with Application to Dose Optimization},
author = {Kai Chen and Heng Zhou and J. Jack Lee and Ying Yuan},
journal= {arXiv preprint arXiv:2408.05816},
year = {2024}
}