针对迟发性毒性的肿瘤学剂量探索设计的统计框架：综述
统计方法学
2023-03-13 v3 统计理论
应用统计
统计理论
摘要
在肿瘤学剂量探索试验中，由于 staggered enrollment（交错入组），可能需要在存在待定毒性结果的情况下实时做出剂量分配决策，例如当剂量限制性毒性为迟发性时。可利用患者的时间-事件信息来促进此类决策。我们综述了剂量探索试验中时间-事件建模的统计框架，并将现有设计归纳为两类：TITE 设计和 POD 设计。TITE 设计基于毒性概率的推断，而 POD 设计基于剂量探索决策的推断。这两类设计将现有个别设计作为特例包含其中，并也催生了新的设计。我们讨论并研究了这些设计的理论性质，包括大样本收敛性质、一致性原则和底层决策规则。为促进这些设计在实际中的使用，我们引入了高效计算算法并综述了常见实际考量，如安全规则和暂停规则。最后，通过计算机模拟评估并比较了若干设计的运行特征。
引用
@article{arxiv.2006.11676,
title = {Statistical Frameworks for Oncology Dose-Finding Designs with Late-Onset Toxicities: A Review},
author = {Tianjian Zhou and Yuan Ji},
journal= {arXiv preprint arXiv:2006.11676},
year = {2023}
}