从文献中学习：将 LLMs 与贝叶斯层次建模集成用于肿瘤疗法试验设计
应用统计
2026-02-10 v1
摘要
设计现代肿瘤疗法试验需要综合从先前研究中获取的证据，以信息化假设生成和样本量确定。基于不完整或不精确总结所设计的试验方案，可能导致假设被错误指定且研究缺乏统计功效，进而导致虚假的阳性或阴性结论。为此，我们开发了 LEAD-ONC（Literature to Evidence for Analytics and Design in Oncology，文献导向肿瘤疗法试验设计中的证据与分析），一个人工智能辅助框架，将已发布的临床试验报告转化为具有设计相关性的定量证据。给定满足预先规定的合格性标准的专家精选试验出版物，LEAD-ONC 使用大型语言模型提取基线特征并从 Kaplan-Meier 曲线重构单个患者数据，随后采用贝叶斯层次建模为预先规定的目标试验人群生成预测生存分布。我们采用五个第一线非小细胞肺癌（NSCLC）中评估PD-1或PD-L1抑制剂是否联合 CTLA-4 抑制剂的III期试验来演示该框架。基于基线特征的聚类识别出三个由组织学决定的临床可解释人群。对于针对混合组织学人群的原发随机对照试验，比较单一 versus 双免疫检查点抑制剂，LEAD-ONC 投影出中位总生存期差异为 2.8 个月（95% 可信区间 -2.0 至 7.6），以及至少获得 3 个月获益的概率约为 0.45。鉴于 LEAD-ONC 仍在积极开发中，以上结果旨作为该框架支持以证据为依据的肿瘤疗法试验设计的初步演示，而非最终的临床结论。
引用
@article{arxiv.2602.08172,
title = {Learning from Literature: Integrating LLMs and Bayesian Hierarchical Modeling for Oncology Trial Design},
author = {Guannan Gong and Satrajit Roychoudhury and Allison Meisner and Lajos Pusztai and Sarah B Goldberg and Wei Wei},
journal= {arXiv preprint arXiv:2602.08172},
year = {2026}
}