TrialEmulation：用于模拟目标试验以对观察性时间事件数据进行因果分析的R包
统计方法学
2024-02-20 v1 统计计算
摘要
随机对照试验被视为估计治疗对健康结局因果效应的金标准。然而，由于时间、预算或伦理限制，随机对照试验并不总是可行的。来自电子健康记录等观察性数据为估计治疗的因果效应提供了另一种途径。最近，Hernan和Robins（2016）提出了“目标试验模拟”框架，为从观察性数据估计因果治疗效应提供了正式结构。为了在实践中更广泛地推广目标试验模拟，我们开发了R包TrialEmulation，用于使用观察性时间事件数据模拟一系列目标试验，其中比较开始接受治疗的个体和在模拟试验基线时未接受治疗的个体在结局事件风险方面的差异。具体而言，TrialEmulation提供：（1）模拟一系列目标试验的数据准备；（2）计算治疗和删失的逆概率权重以处理治疗转换和相依删失；（3）针对给定基线协变量的时间事件结局拟合边际结构模型；（4）针对用户指定的目标试验人群，以治疗组与未治疗组之间的边际风险差异形式，估计和推断治疗的边际意向治疗效应和符合方案效应。特别地，TrialEmulation可以通过分块处理数据和应用病例对照抽样，在R的内存限制内处理大型数据集（例如来自电子健康记录的数据）。我们使用模拟数据集演示了TrialEmulation的功能，该数据集模拟了实践中典型的观察性时间事件数据。
引用
@article{arxiv.2402.12083,
title = {TrialEmulation: An R Package to Emulate Target Trials for Causal Analysis of Observational Time-to-event Data},
author = {Li Su and Roonak Rezvani and Shaun R. Seaman and Colin Starr and Isaac Gravestock},
journal= {arXiv preprint arXiv:2402.12083},
year = {2024}
}
备注
42 pages, 4 figures, 5 tables