评估治疗规则临床效用的非参数界限
统计方法学
2025-08-21 v1
摘要
评估基于患者特征的新临床治疗规则的价值很重要，但在观察性研究中常常因隐藏的混杂因素而变得复杂。用于估计若普遍采用新规则时患者平均结局的标准方法，通常依赖于对这些隐藏因素的强且不可检验的假设。本文通过为存在未观测混杂因素时新规则下的预期结局开发非参数界限——一个合理的取值范围——来应对这一挑战。我们提出并研究了推导这些界限的两种主要策略。我们将这些技术扩展以纳入工具变量 (IVs)，这有助于缩窄界限，并直接估计新规则与现有临床指南之间预期结局差异的界限。在模拟研究中，我们比较了在不同场景下由归约策略和条件策略生成的界限的性能和宽度。这些方法通过一个关于预防儿童花生过敏的真实数据示例加以说明。我们的界限框架为在存在未测量混杂因素时评估新临床治疗规则的潜在影响提供了稳健的工具。
引用
@article{arxiv.2508.14653,
title = {Nonparametric Bounds for Evaluating the Clinical Utility of Treatment Rules},
author = {Johannes Hruza and Erin Gabriel and Arvid Sjölander and Samir Bhatt and Michael Sachs},
journal= {arXiv preprint arXiv:2508.14653},
year = {2025}
}