基于潜在收益的干预效应

最优治疗规则是将个体患者特征映射到量身定制的治疗分配以最大化平均结果的映射。在本工作中，我们引入了条件潜在收益（CPB）指标，用于在协变量分层内测量与现状相比，在最优选择的治疗下的预期改善。潜在收益结合了 治疗效应的幅度，以及 受试者自然选择次优治疗的倾向。因此，CPB的异质性可以为治疗作用机制提供关键见解，并/或突出治疗获取的潜在障碍或不良反应。此外，我们证明了当干预能力受限时，CPB是个体化治疗政策的天然优先级评分。也就是说，在治疗选择可自由获取但对目标人群的一部分进行干预的能力受到限制的资源受限环境中（例如，人群规模庞大，且随访和鼓励治疗 uptake 的劳动强度高），以最高CPB为目标针对受试者可最大化平均结果。聚焦于这一资源受限环境，我们推导了最优受限治疗规则的公式，并针对任何给定预算，量化了与最优无约束规则相比的损失。我们描述了充分的识别假设，并提出了源于我们框架的所提量的非参数、稳健且高效的估计量。最后，我们使用来自一项前瞻性队列研究的数据说明了我们的方法，在该研究中我们评估了重症监护室转移对死亡率的影响。