一种用于量化协变量制定高效治疗规则能力的无阈值综合指标

本文关注在可获得随机试验数据时，量化协变量在制定高效治疗规则方面的能力。基于协变量-治疗交互的统计假设检验的传统单变量亚组分析不适用于此目的。决策理论的应用产生了将给定患者协变量的治疗期望获益与治疗阈值进行比较的治疗规则。然而，确定治疗阈值通常是情境特定的，且在临床试验报告阶段任何给定阈值都可能显得随意。我们提出了一种无阈值度量，用于量化一组协变量在发现将从治疗中获益最多的个体方面的能力。所提度量的构建是比较在两名随机选取患者中治疗其一时有协变量知识与无协变量知识时的期望结局。我们表明所得指标也可表示为在整个治疗阈值范围内作为协变量函数的整合治疗获益。我们还提出了一种适用于样本外验证和乐观偏差校正的半参数估计方法。我们使用一项预防抗生素治疗用于降低慢性阻塞性肺疾病急性加重率的临床试验数据，以逐步方式演示了计算过程。所提指标具有直观且理论可靠的诠释，并且可相对容易地针对广泛一类回归模型进行估计。除本工作提出的概念性进展外，此类度量的估计与推断的各个方面尚需在未来研究中进一步探讨。