在潜在结果框架下利用协变量和随机效应评估预测性生物标志物
应用统计
2015-02-04 v1
摘要
预测性或治疗选择生物标志物通常在亚组或回归分析中进行评估，重点关注治疗与标志物的交互作用。在潜在结果框架下（Huang, Gilbert 和 Janes [Biometrics 68 (2012) 687-696]），预测性生物标志物被视为理想治疗获益（定义为比较不同治疗的潜在结果）的预测因子，并使用预测和分类中的熟悉概念进行评估。然而，由于在典型研究中每位患者只能接受一种治疗，理想的治疗获益是不可观测的。Huang 等人通过假设潜在结果的单调性（即一种治疗在所有患者中均优于另一种）克服了这一问题。受一个似乎违反单调性假设的 HIV 案例启发，我们提出了一种基于协变量和随机效应的新方法，用于在潜在结果框架下评估预测性生物标志物。在所提出的方法下，通过假设给定观测协变量条件下潜在结果的条件独立性，可以识别感兴趣参数；并通过引入一个解释任何剩余依赖性的未观测随机效应，可以进行敏感性分析。将此方法应用于 motivating 案例表明，基线病毒载量和 CD4 细胞计数均可作为为初治患者选择抗逆转录病毒药物的有用预测性生物标志物。
引用
@article{arxiv.1502.00757,
title = {The use of covariates and random effects in evaluating predictive biomarkers under a potential outcome framework},
author = {Zhiwei Zhang and Lei Nie and Guoxing Soon and Aiyi Liu},
journal= {arXiv preprint arXiv:1502.00757},
year = {2015}
}
备注
Published in at http://dx.doi.org/10.1214/14-AOAS773 the Annals of Applied Statistics (http://www.imstat.org/aoas/) by the Institute of Mathematical Statistics (http://www.imstat.org)