删失数据下纵向替代标记的稳健评估
统计方法学
2024-02-28 v1
摘要
评估替代标记的统计方法的发展是一个活跃的研究领域。在许多临床环境中，替代标记并非单一测量值，而是随时间变化的纵向轨迹，例如每6个月测量一次空腹血糖，持续3年。通常，为单一替代标记场景开发的方法无法处理纵向替代标记。此外，许多方法并非为处理时间-事件结局和/或存在删失的主要结局而开发。在本文中，我们提出了在删失时间-事件结局设置下评估纵向替代标记的稳健方法。具体来说，我们提出了一种方法来定义和估计治疗对删失主要结局的效应中被治疗对截至时间测量的纵向替代标记的效应所解释的比例。我们同时考虑了主要结局和替代标记的潜在删失。模拟研究表明我们提出的方法具有良好的有限样本性能。我们通过检查糖尿病预防计划（DPP）数据中重复测量的空腹血糖（糖尿病诊断的替代标记）来说明我们的程序。
引用
@article{arxiv.2402.16969,
title = {Robust Evaluation of Longitudinal Surrogate Markers with Censored Data},
author = {Denis Agniel and Layla Parast},
journal= {arXiv preprint arXiv:2402.16969},
year = {2024}
}