基于疾病-死亡脆弱性模型的生存时间结局替代指标验证
统计方法学
2022-11-30 v1
摘要
临床试验中的一种常见做法是，当真正感兴趣的结局难以或成本高昂地测量时，评估治疗对中间终点的影响。我们考虑当试验结局是生存时间时，如何以因果有效的方式验证中间终点。使用反事实结局（即如果给予反事实治疗将会观察到的结局），因果关联范式评估了治疗对替代指标 的影响与治疗对真实终点 的影响之间的关系。特别地，我们提出使用疾病-死亡模型来适应生存数据的删失和半竞争风险结构。这些模型的因果版本涉及可估计的和反事实的脆弱项。通过这些多状态模型，我们利用因果效应预测性图描绘了一个有效替代指标的特征。我们使用马尔可夫链蒙特卡洛方法评估了贝叶斯方法的估计特性，并评估了我们模型假设的敏感性。我们的激励数据源是一项局限性前列腺癌临床试验，其中两个生存终点是至远处转移的时间和至死亡的时间。
引用
@article{arxiv.2211.15826,
title = {Surrogacy Validation for Time-to-Event Outcomes with Illness-Death Frailty Models},
author = {Emily K. Roberts and Michael R. Elliott and Jeremy M. G. Taylor},
journal= {arXiv preprint arXiv:2211.15826},
year = {2022}
}