用于替代终点评价的二元网络元分析
统计方法学
2023-07-06 v1
摘要
替代终点在医疗监管决策中十分重要，尤其是当其相比长期最终临床结局可早期测量并可作为临床获益的良好预测因子时。二元元分析方法可用于评价替代终点，并根据在替代终点上测得的处理效应预测最终结局上的处理效应。然而，候选替代终点往往不完美，且替代与最终结局上处理效应间的关联程度可能随处理不同而变异。这给不区分处理的成对方法带来了局限。我们发展了二元网络元分析（bvNMA）方法，其整合了来自考察异质处理对比的试验中、关于替代与最终结局处理效应的数据。bvNMA 方法在单次分析中分别估计所有处理对比在两种结局上的效应。同时，它们允许我们对同一处理对比下跨多个试验（不同人群）以及跨处理对比的替代模式进行建模，从而能够对新的、新人群中的研究或考察新处理的最终结局处理效应作出预测。关于研究间异质性与网络一致性的建模假设及其对预测的影响，我们利用模拟数据与晚期结直肠癌中的一个说明性实例进行了探究。当替代关系的强度跨处理对比变化时，bvNMA 具有识别替代成立的处理的优势，从而带来更好的预测。
引用
@article{arxiv.1807.08928,
title = {Bivariate network meta-analysis for surrogate endpoint evaluation},
author = {Sylwia Bujkiewicz and Dan Jackson and John R Thompson and Rebecca Turner and Keith R Abrams and Ian R White},
journal= {arXiv preprint arXiv:1807.08928},
year = {2023}
}