临床试验中长期结局的分位数处理效应的双重/去偏机器学习
统计理论
2026-05-15 v1 统计理论
摘要
在随机临床试验中，长期结局通常是不可获得的，尽管短期替代结局通常可以被观察到。外部观察性数据可能包含长期结局，但仅基于此类数据的因果比较容易受到混杂的影响。现有的基于替代变量的长期结结局数据整合方法主要关注平均处理效应。我们通过结合随机试验数据与外部观察性数据，研究试验人群中长期结局的分位数处理效应的估计。在处理随机化、正定性以及基于替代变量的可迁移性假设下，我们建立了可识别性，并开发了一个用于推断的双重稳健估计量。该估计量容纳灵活的机器学习方法用于 nuisance 估计，如果与得分相关或与结局回归相关的 nuisance 函数中任一个被一致估计，该估计量仍保持一致，并且在正则条件下渐近正态。模拟和真实数据结果表明，所提出的方法在有限样本中表现良好，并且能够揭示跨不同分位数的异质性长期处理效应。
引用
@article{arxiv.2605.14275,
title = {Double/debiased machine learning of quantile treatment effects on long-term outcomes in clinical trials},
author = {Ziyang Liu and Niwen Zhou and Peng Wu and Xu Guo},
journal= {arXiv preprint arXiv:2605.14275},
year = {2026}
}