在对照组生物标志物恒定下结合基线协变量验证替代终点
统计方法学
2022-02-04 v2
摘要
临床试验中的替代终点 S 是一个比真正感兴趣的结果 T 可能更早或更易测量的结局。在这项工作中，我们扩展因果推断方法以使用潜在结果验证此类替代终点。因果关联范式评估替代终点的处理效应与真实终点的处理效应之间的关系。利用主替代性准则，我们使用潜在结果 T 的联合条件分布，给定潜在结果 S。特别地，我们感兴趣的设置允许我们假设安慰剂下的替代终点 S(0) 为零值，并在正态分布结局的设置中纳入基线协变量。我们开发了贝叶斯方法来纳入条件独立性及其他建模假设，并探究它们对替代性评估的影响。我们通过模拟以及模仿一项正在进行肌营养不良基因治疗研究的数据来展示我们的方法。
引用
@article{arxiv.2104.12947,
title = {Incorporating baseline covariates to validate surrogate endpoints with a constant biomarker under control arm},
author = {Emily Roberts and Michael Elliott and Jeremy M. G. Taylor},
journal= {arXiv preprint arXiv:2104.12947},
year = {2022}
}