关于在替代终点评估中错误设定不可识别因果推断模型影响的反思
统计方法学
2024-10-08 v1 统计理论
应用统计
统计理论
摘要
在临床试验中，替代终点常被用来替代昂贵、延迟或罕见的真实终点。然而，监管机构要求进行彻底评估，以接受这些替代终点作为可靠的替代指标。一种评估方法是基于信息论的因果推断框架，它使用个体因果关联（ICA）来量化替代性。与大多数因果推断方法一样，该方法依赖于仅部分可识别的模型。对于连续结果，通常使用正态模型。基于理论要素和蒙特卡洛程序，我们研究了模型错误设定在两种情景下的影响：1）真实模型基于多元t分布；2）真实模型基于多元对数正态分布。在第一种情景中，错误设定对结果的影响可忽略不计，而在第二种情景中，当错误设定可通过观测数据检测到时，其影响显著。最后，我们使用正态模型和几种D-vine copula模型分析了两个数据集，这些模型基于现有数据与正态模型无法区分。我们观察到，使用不同模型时结果可能会有所不同。
引用
@article{arxiv.2410.04438,
title = {A Reflection on the Impact of Misspecifying Unidentifiable Causal Inference Models in Surrogate Endpoint Evaluation},
author = {Gokce Deliorman and Florian Stijven and Wim Van der Elst and Maria del Carmen Pardo and Ariel Alonso},
journal= {arXiv preprint arXiv:2410.04438},
year = {2024}
}