存在死亡截断或其他并发事件时纵向研究中处理效应的稳健评估
统计方法学
2026-03-12 v2
摘要
并发事件，如治疗转换、补救用药、退出或死亡截断，经常使随机临床试验中的意向性治疗分析复杂化。现有的因果推断框架通常针对假设性或主层估计量（例如，幸存者平均因果效应），这些估计量依赖于无法验证的假设，并且可能对未测量的混杂因素或正定性违反敏感。我们提出了一种新方法，通过仅使用在并发事件之前测量的信息来减轻这种敏感性。我们的核心思想是在任一个体经历并发事件之前的最近时间点上，比较在基线协变量上匹配的治疗组和未治疗组个体。我们将这些对比称为成对末次观测时间（PLOT）估计量。PLOT估计量在随机试验中无需结构性假设即可识别，即使在严重的正定性违反情况下也是如此。尽管基于PLOT的检验在理论上可能容易受到残余选择偏差的影响，但我们表明这种偏差在标准条件下会消失，并在广泛的模拟中保持可忽略不计。我们使用数据自适应冗余参数估计开发了渐近有效的、无模型的检验和处理效应估计量。我们通过模拟评估性能，并将该方法应用于重新分析受死亡截断影响的DEVOTE试验。PLOT为在存在复杂并发事件的情况下评估治疗效果提供了一种稳健的、数据驱动的替代方案。
引用
@article{arxiv.2509.10067,
title = {Robust evaluation of treatment effects in longitudinal studies with truncation by death or other intercurrent events},
author = {Georgi Baklicharov and Kelly Van Lancker and Stijn Vansteelandt},
journal= {arXiv preprint arXiv:2509.10067},
year = {2026}
}