基于生存分位的截断死亡下观察数据处理方法
统计方法学
2025-04-30 v2 应用统计
摘要
"截断死亡"问题在临床研究中常见：受试者可能在随访评估前死亡，导致临床结局未定义。为解决此问题，我们聚焦于生存集成分位 --- 一种结合死亡与临床结局的混合结局的分位，用于总结治疗效应。通过逆概率治疗加权 (IPTW)，我们提出了从观察数据中估计生存集成分位的 estimator，适用于点治疗和时间变化治疗的设置。我们在真实和估计的倾向得分下，建立了 estimator 的一致性和渐近正态性。虽然 IPTW 用于均值的方差性质已被研究，但据我们所知，本文是首次展示使用估计的倾向得分的 IPTW 分位 estimator 比使用真实倾向得分的 IPTW 分位 estimator 具有更低的渐近方差。大量模拟实验表明，生存集成分位提供了一种简单且有用的总结措施，并确认使用估计的倾向得分可降低均方根误差。我们将该方法应用于估计他汉酮对认知功能变化的影响，其中包括死亡，使用来自 Long Life Family Study (LLFS) 的数据，该研究是由 4953 名年长者组成的多中心观察性研究。我们的结果表明，他汉酮使用者与非使用者之间在基线时龄和性别分布相似，认知衰退无显著差异。该研究不仅有助于理解他汉酮的认知效应，也为分析存在死亡的临床结局提供了见解。
引用
@article{arxiv.2407.00846,
title = {Estimating treatment effects from observational data under truncation by death using survival-incorporated quantiles},
author = {Qingyan Xiang and Paola Sebastiani and Thomas Perls and Stacy L. Andersen and Svetlana Ukraintseva and Mikael Thinggaard and Judith J. Lok},
journal= {arXiv preprint arXiv:2407.00846},
year = {2025}
}