Cluster-randomized trials中死亡截断的加权方法

患者中心的结局，如生活质量和住院时间，是广大临床研究的焦点。然而，对于老年患者或重症/重病患者群体的随机对照试验中的受试者，如果未能在测量时间点前存活，其非死亡结局可能被截断或无法定义。为解决死亡截断问题，已提出以存活者平均因果效应（SACE）为代表的因果可解释亚组处理效应，其在principal stratification框架下定义。然而，大多数用于估计SACE的方法都是在 individually-randomized trials的背景下开发的。仅有有限讨论聚焦于 cluster-randomized trials（CRTs），其中方法通常依赖强分布态假设进行结果建模。本文提出两种加权方法，用于CRTs中估计SACE，从而无需进行可能复杂的结果分布建模。我们建立了解决潜在聚类效应的必要假设，以实现SACE的点识别，并为每种加权估计器提供计算效率的渐近方差估计。在模拟研究中，我们评估了这些加权估计器，展示其有限样本操作特征以及对识别假设某些偏离的鲁棒性。我们使用来自CRTs的数据说明了这些方法，评估了用于评估急性呼吸衰竭儿童机械通气期间镇静方案影响的数据。