在实用老年医学试验中发现治疗效应异质性

检测治疗反应的异质性丰富了老年医学试验的解释。在老年研究中，估计干预对临床上有意义结果的效应面临着在死亡截断的情况下的分析挑战。例如，在 Whole Systems Demonstrator 试验中，一项针对老年人群的大型群随机试验评估了远程护理，干预对生活质量的总体效应为零。然而，这一边际干预估计掩盖了个体对干预作出反应的潜在异质性，特别是针对存活至随访末期的个体。为探索这种异质性，我们采用以原分层为基础的因果框架，以存活平均因果效应 (SACE)——即"总是幸存者"的治疗效应，或无论治疗分配如何都能存活的个体——为目标。我们将这一框架扩展使用贝叶斯可加回归树 (BART)，这是一种非参数机器学习方法，灵活地对潜在原分层和分层特定的潜在结果进行建模。这使得能够估计条件 SACE (CSACE)，使我们能够在由基线特征定义的子群中揭示治疗效应的变异性。我们的分析表明，尽管平均效应为零，某些子群对远程护理存在不同的生活质量收益（或缺乏收益），这凸显了更个性化干预策略的潜力。这一研究表明，将机器学习方法如 BART 嵌入原则因果推断框架，可为具有复杂特征的试验数据提供更深入的见解，包括死亡截断和聚类等关键考虑因素，这些因素在分析实用老年医学试验中至关重要。