RCT 中被死亡截断的结局：关于幸存者平均因果效应的模拟研究
统计方法学
2025-12-02 v3
摘要
被死亡截断的连续结局测量给随机对照试验（RCT）中无偏处理效应的估计带来了挑战。处理此类情况的一种方法是估计幸存者平均因果效应（SACE），但这需要做出不可检验的假设。受一项针对脑室内出血极早产儿的正在进行的 RCT 启发，我们开展了一项模拟研究，以比较 SACE 估计量与完整病例分析（CCA）以及缺失结局多重插补后的分析。我们设置了 9 种场景，组合了对结局（认知发育）和 2 岁时存活率的正向、负向及无处理效应。所有方法的处理效应估计值均在偏差、均方误差和覆盖率方面与两个真实处理效应进行了比较：模拟中使用的结局处理效应，以及通过模拟每位患者的两种潜在结局推导出的 SACE。尽管针对不同的估计目标（主层估计目标、假设性估计目标），SACE 估计量和多重插补给出了相似的处理效应估计值，并且与 CCA 相比有效减小了偏差。此外，两种方法对分析中遗漏一个协变量从而违反相关假设的情况均相对稳健。尽管 SACE 并非没有争议，但我们发现当死亡率是研究人群的固有特征时，它是有用的。对所需假设的某种程度的违反几乎是必然的，但在实践中可能是可接受的。
引用
@article{arxiv.2312.11991,
title = {Outcomes truncated by death in RCTs: a simulation study on the survivor average causal effect},
author = {Stefanie von Felten and Chiara Vanetta and Christoph M. Rüegger and Sven Wellmann and Leonhard Held},
journal= {arXiv preprint arXiv:2312.11991},
year = {2025}
}