结合随机试验与观察性研究的因果推断方法：综述
统计方法学
2023-01-11 v4
摘要
随着数据可用性的增加，因果效应可以在不同数据集中评估，包括随机对照试验（RCTs）和观察性研究。RCTs 将处理效应与不需要的（混杂）共现效应隔离开来，但可能存在不具代表性的问题，从而缺乏外部效度。另一方面，大型观察性样本通常更能代表目标人群，但可能将混杂效应与感兴趣的处理效应混淆。在本文中，我们回顾了关于结合 RCTs 与观察性研究进行因果推断的方法的日益增长的文献，力求兼得两者之长。我们首先讨论利用观察性数据的代表性来改进 RCTs 可泛化性的识别与估计方法。经典估计量包括加权、条件结果模型之差以及双重稳健估计量。然后我们讨论结合 RCTs 与观察性数据的方法，以要么确保观察性分析的未混杂性，要么改进（条件）平均处理效应估计。我们还联系并对比了潜在结果文献与结构因果模型文献中发展的工作。最后，我们使用模拟研究和真实世界数据分析氨甲环酸对严重创伤患者死亡率的效应，比较主要方法。还提供了可用代码的综述与新的实现。
引用
@article{arxiv.2011.08047,
title = {Causal inference methods for combining randomized trials and observational studies: a review},
author = {Bénédicte Colnet and Imke Mayer and Guanhua Chen and Awa Dieng and Ruohong Li and Gaël Varoquaux and Jean-Philippe Vert and Julie Josse and Shu Yang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2011.08047},
year = {2023}
}