基于多臂临床试验中死亡截断结果的双健鲁棒估计与灵敏度分析

在临床试验中,参与者的结局观察常因死亡而受阻,导致对死亡者的科学意义最终结局定义存疑。主义分层方法是解决死亡截断问题的有价工具,用于估计始终存活者群体的平均因果效应,即在该子人群中进行因果效应估计。虽然针对两臂临床试验中截断-by-death问题的鲁棒方法已有研究,但其扩展至多臂临床试验仍存空白。本文研究了在单调性和主导不可知条件下,多处理情形下的生存平均因果效应估计量的识别,并首次提出简单的加权和回归方法进行点估计。进一步地,我们推导了高效影响函数,以激发多臂临床试验中生存平均因果效应的双健鲁棒估计方法。我们还提出了在关键因果假设违反情况下的灵敏度方法。开展大量模拟研究,检验所提方法在有限样本性能与现有方法的对比;并以实际数据为例说明如何在实践中操作所提估计方法与灵敏度方法。