生殖医学随机对照试验中结局截断的影响：面向试验研究者的模拟平台与模拟研究

生殖医学中的随机对照试验常受结局截断影响，即研究结局仅在部分参与者中定义。例如出生体重（仅能在分娩的参与者子组中测量）和流产（仅能在怀孕的参与者中发生）。这些通常通过在子组内比较各治疗臂来分析（比较分娩子组中的出生体重，或怀孕子组中的流产）。然而，当治疗影响被观测到的概率（即生存）时，这种方法并不构成随机比较。其对生殖试验的实际影响尚不清楚。我们开发了一个模拟平台以研究结局截断对生殖医学试验的影响。我们利用该平台开展了一项模拟研究，考察了针对截断连续型与二值型结局的标准统计分析的偏倚、一类错误、覆盖率和精度。研究发现，治疗对中间变量的效应增强、中间变量与结局变量间混杂强度增大、以及治疗与混杂因素间交互作用增强，均会对性能产生不利影响。但在我们认为更现实的参数范围内，这些不利影响通常并不剧烈。对于二值结局，研究强调结局截断可能导致某一研究臂中无参与者经历结局事件，这被发现会对推断产生严重后果，并可能对荟萃分析产生影响。