随机对照试验中的非结构化主要结局
统计方法学
2020-11-26 v1
摘要
随机临床试验（RCT）的主要结局通常为二分类、连续、多元连续或时间至事件型。然而，若该结局是非结构化的，例如混合类型的变量列表、纵向序列、图像、音频记录等，情况如何？当结局为非结构化时，如何评估 RCT 的成功以及如何计算样本量并不明确。我们展示了核方法为传统生物统计方法提供了自然的扩展。我们以一个老龄化参与者队列中计算机使用情况的测量来演示我们的方法，其中部分参与者将出现认知障碍。模拟以及真实数据实验均表明，相较于该情境下的标准方法——广义混合效应模型，所提方法具有优越性。
引用
@article{arxiv.2011.12901,
title = {Unstructured Primary Outcome in Randomized Controlled Trials},
author = {Daniel Taylor-Rodriguez and David Lovitz and Nora Mattek and Chao-Yi Wu and Hiroko Dodge and Jeffrey Kaye and Bruno M. Jedynak},
journal= {arXiv preprint arXiv:2011.12901},
year = {2020}
}