随机对照试验的统计性质及一种收缩估计的提议
统计方法学
2020-12-01 v1
摘要
我们将随机对照试验（RCT）的概念抽象为一个三元组 (beta,b,s)，其中 beta 为主要疗效参数，b 为估计值，s 为标准误（s>0）。参数 beta 可以是均值差、对数优势比或对数风险比。如果我们假设 b 是无偏且正态分布的，那么我们可以从一组配对 (b_i,s_i) 的样本中估计出 (beta,b,s) 的联合分布。为此，我们从 Cochrane 数据库收集了 23,747 个这样的配对。在此，我们报告了信噪比 beta/s 与达成功效的估计分布。我们估计中位达成功效为 0.13。我们还考虑了夸大比，即 beta 量级被高估的倍数。我们发现，如果估计值仅在 5% 水平上刚刚显著，我们预期它会将真实效应高估 1.7 倍。这种夸大有时被称为赢家诅咒，无疑在很大程度上导致了令人失望的重复结果。出于这个原因，我们认为对无偏估计量进行收缩是重要的，并提出了一种实现方法。
引用
@article{arxiv.2011.15004,
title = {The statistical properties of RCTs and a proposal for shrinkage},
author = {Erik van Zwet and Simon Schwab and Stephen Senn},
journal= {arXiv preprint arXiv:2011.15004},
year = {2020}
}
备注
13 pages, 5 figures