随机对照试验中非一致行为下的可信平均因果效应估计：工具变量与前瞻性分析比较仿真研究
应用统计
2025-03-25 v1
摘要
目标：随机对照试验（RCT）广泛视为评估新健康干预效果的金标准。当治疗非一致行为存在于RCT中时，遵循原始治疗分配的受试者组群的治疗效应——可信平均因果效应（CACE）——比平均治疗效应更能代表治疗疗效。通过仿真，我们旨在比较实践中最常用的两种方法来估计CACE。方法：我们考虑了遵循性和工具变量（IV）分析。基于真实研究，我们通过变化与非一致行为相关的因素来模拟假设性试验，并以估计偏差、均方误差和95%置信区间覆盖率来比较两种方法。结果：对于二元一致行为，IV估计器始终对CACE无偏，而遵循性估计器在随机非一致或受试者始终获得治疗或安慰剂的情况下无偏。对于部分一致行为，IV估计器在受试者总是获得治疗而那些情况较差者总是获得安慰剂或反之时更不偏；而遵循性估计器在受试者总是或从不获得治疗时更不偏。
引用
@article{arxiv.2503.17692,
title = {Estimating the Complier Average Causal Effect in Randomised Controlled Trials with Non-Compliance: A Comparative Simulation Study of the Instrumental Variables and Per-Protocol Analyses},
author = {Theodosios Papazoglou and Ed Waddingham and Alastair Young},
journal= {arXiv preprint arXiv:2503.17692},
year = {2025}
}
备注
17 pages, 2 figures, 12 tables 8 of which are in an appendix