非依从随机试验中估计二元结局依从者平均因果效应的工具变量方法
统计方法学
2016-12-02 v2
摘要
在存在治疗非依从的随机对照试验（RCT）中，工具变量方法被用于估计依从者平均因果效应。我们将这些方法扩展到成本效果分析，其中方法需要认识到成本与健康结局之间的相关性。我们提出了一种贝叶斯全似然（BFL）方法，该方法联合建模随机分配对接受治疗及结局的影响，以及一种三阶段最小二乘（3sls）方法，其考虑了终点之间的相关性以及接受治疗的内生性。本研究受REFLUX研究的启发，该研究例证了RCT与常规实践中依从性不同的场景。通过模拟比较了方法的性能。我们发现，未能正确对结局与接受治疗之间相关性建模会导致较差的置信区间（CI）覆盖率和有偏估计。相比之下，BFL和3sls方法提供了无偏估计和良好的覆盖率。
引用
@article{arxiv.1601.07127,
title = {Instrumental variable approaches for estimating complier average causal effects on bivariate outcomes in randomised trials with non-compliance},
author = {Karla DiazOrdaz and Angelo Franchini and Richard Grieve},
journal= {arXiv preprint arXiv:1601.07127},
year = {2016}
}
备注
40 pages, 2 figures, includes R and Stata code to fit the models