桥接基于偏好的工具变量研究与簇随机化鼓励实验：研究设计、不依从性与平均簇效应比
统计方法学
2021-05-25 v2 应用统计
摘要
工具变量方法广泛用于医学和社会科学研究中，以在治疗与结果受未测量混杂变量混淆时得出因果结论。此类研究的一个重要特征是工具变量常在簇水平上施加，例如医院或医师对某种治疗的偏好，其中每家医院或每位医师自然定义一个簇。本文提出利用统计匹配将此类观察性工具变量数据嵌入簇随机化鼓励实验中。形式化并检验了该设计背后的潜在结果和因果假设。将两个常用估计量——Fisher尖锐零假设与合并效应比——的检验过程推广到当前设定。我们随后引入一种新颖的簇异质比例治疗效应模型及相关估计量：平均簇效应比。这一新估计量优于恒定比例治疗效应模型中的结构参数，因其允许治疗异质性；也优于合并效应比估计量，因其不受辛普森悖论影响。我们基于求解混合整数二次约束优化问题，为该新估计量发展了渐近有效的基于随机化的检验过程。所提出的设计与推断方法应用于一项关于CABG手术中使用经食管超声心动图对患者30天死亡率影响的研究。
引用
@article{arxiv.2007.06772,
title = {Bridging preference-based instrumental variable studies and cluster-randomized encouragement experiments: study design, noncompliance, and average cluster effect ratio},
author = {Bo Zhang and Siyu Heng and Emily J. MacKay and Ting Ye},
journal= {arXiv preprint arXiv:2007.06772},
year = {2021}
}